CRISPR/Cas9 corrige mutação de células de paciente com Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva
A edição genômica associada com as células tronco de pacientes são duas tecnologias que ao se associarem poderão ajudar no tratamento de epidermólise bolhosa. Essa doença rara, que acomete os epitélios, é provocada pela mutação no gene do colágeno VII, uma proteína responsável pela junção da derme com a epiderme, e sua ausência total leva a fragilidade da pele, formando a epidermólise bolhosa distrófica recessiva (EBDR).
A equipe liderada pelo pesquisador Jakub Tolar da Universidade de Minnesota, Minneapolis, EUA, desenvolveu uma forma de tratamento para essa doença ainda sem cura. Através de biopsias da pele de pacientes com a EBDR, fibroblastos foram extraídos e mantidos em cultura de células. A seguir, as células contendo a mutação no gene COL7A1 na posição 4317delC foram corrigidas através do sistema CRISPR/Cas9. As células reprogramadas sem a mutação foram modificadas para uma linhagem celular com potencial para se diferenciar em qualquer tipo de célula, chamada de célula-tronco pluripotente induzida, ou iPS. Mostrando o potencial destas células de diferenciação, os pesquisadores obtiveram queratinócitos, células-tronco mesenquimais, células-tronco hematopoiéticas e células sanguíneas.
Esse grande trabalho do grupo abre uma nova janela de oportunidades para um tratamento específico, direcionado ao paciente, com potencial de cura para EBDR.
Link do artigo: http://www.nature.com/articles/npjregenmed201614
A equipe DEBRA fez um esforço considerável para garantir que as traduções refletissem com precisão o conteúdo original. A DEBRA Brasil não se responsabiliza por quaisquer imprecisões, informações percebidas como enganosas ou o sucesso de quaisquer recomendações, conselhos ou sugestões detalhadas na matéria.
