A escola de medicina da Universidade de Stanford está realizando ensaios clínicos de terapia genética em pacientes com Epidermólise Bolhosa.
- Os resultados satisfatórios foram publicados no Jornal Americano de Medicina, em novembro de 2016. Um grupo de especialistas, entre eles Dr. Peter Marinkovich, Dr. Zurab Siprashvili, o chefe da equipe, mostra que a terapia genética é segura e eficaz.
- O estudo foi feito em 4 pacientes adultos com epidermólise bolhosa distrófica recessiva. Essa é uma das formas mais graves de EB e eles não têm a capacidade de produzir adequadamente uma proteína chamada colágeno tipo 7 que é necessária para manter as camadas superior e inferior da pele unidas. Como resultado, as camadas deslizam uma sobre a outra com o menor atrito, criando bolhas e grandes feridas abertas.
- Os pesquisadores de Stanford mostraram que é possível restaurar a expressão da proteína do colágeno tipo 7 funcional em enxertos de pele do paciente e com isso parar a formação de bolhas e permitir que as feridas cicatrizem. Eles também descobriram que a proteína continuou a ser expressa e que a cicatrização foi melhorada durante um ano de acompanhamento.
- Os pesquisadores procuram basear-se nesses resultados iniciais promissores para um novo estudo que incluirá pacientes com idades à partir de 13 anos.
- A técnica consiste em enxerto de pele geneticamente modificada nas áreas de feridas crônicas.
- Há casos onde as lesões cicatrizaram depois de cinco anos de evolução!
- A ideia é usar essa técnica para prevenir as sinéquias das mãos e pés, já que as lesões e cicatrizações freqüentes levam a fusão dos dedos.
Usando esse mesmo raciocínio, a terapia genética poderia prevenir o Carcinoma de Células Escamosas (CEC), principal causa de morte em paciente adulto com EB, pois ajudaria na cicatrização das lesões com maior rapidez.
Uma esperança na qualidade de vida dos pacientes. Vamos aguardar os próximos resultados e estudos na área.
Adaptação do texto: “Gene therapy for blistering skin disease appears to enhance healing in clinical trial” do web site da Standford Medicine
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